Duurste medicijn ter wereld komt naar Nederland

De Amerikaanse prijs van het medicijn met de merknaam Zolgensma is opmerkelijk genoeg een meevaller voor minister Bruno Bruins voor Medische Zorg. In een brief aan de Tweede Kamer stelde Bruins afgelopen maart nog dat het medicijn waarschijnlijk €3 mln tot €4 mln per behandeling zou kosten.

‘Verantwoorde prijs’

De Amerikaanse toezichthouder gaf afgelopen vrijdag toestemming voor verkoop van Zolgensma. Meteen daarop maakte Novartis de prijs van omgerekend €1,9 mln bekend, te betalen over een periode van vijf jaar.

4MInister Bruins dacht in maart nog dat het medicijn waarschijnlijk €3 mln tot €4 mln per behandeling zou kosten.

Topman Vas Narasimhan van Novartis sprak van een ‘verantwoorde’ prijsstelling. Volgens hem kan Zolgensma een kostenbesparing opleveren, omdat andere middelen op langere termijn aanzienlijk duurder zijn. Het concurrerende middel Spinraza kost honderdduizenden dollars of euro’s per jaar. Kinderen met de ernstigste vorm van SMA overlijden meestal op jonge leeftijd.

‘Teleurstellend duur’

Op veel applaus voor zijn ‘redelijke’ vraagprijs hoeft Novartis niet te rekenen. De patiëntenvereniging Spierziekten Nederland noemt de prijs van €1,9 mln bijvoorbeeld ‘teleurstellend hoog’.

“De prijs van €1,9 mln is teleurstellend hoog. ” (Patiëntenvereniging Spierziekten Nederland)

De patiëntenorganisatie vreest voor een moeizame toelating in Nederland. Niet alleen vanwege de prijs, maar ook doordat de procedures van het Zorginstituut niet geschikt zouden zijn voor het beoordelen van Zolgensma en andere gentherapieën. Het instituut zou te weinig oog hebben voor de langdurige werkzaamheid van deze nieuwe geneesmiddelen en de prijzen al snel als onverantwoord hoog beoordelen.

Trage procedures voor toelating

Zeker is dat goedkeuring in Europa en Nederland sowieso aanzienlijk trager zal verlopen dan in de Verenigde Staten. Het Zorginstituut kan pas oordelen over de vraagprijs van het nieuwe medicijn als het Europees Geneesmiddelenagentschap het middel heeft goedgekeurd. Dat gebeurt waarschijnlijk ergens deze zomer. Ook het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen heeft nog een rol te spelen.

Nadat het Zorginstituut advies heeft uitgebracht, waarschijnlijk volgend jaar, zal Zolgensma normaal gesproken in de zogenoemde ‘sluis’ belanden. Het gaat om een extra procedure voor dure medicijnen, waarbij het ministerie voor Medische Zorg met een farmabedrijf onderhandelt over een kortingsregeling. Zulke onderhandelingen kunnen meer dan een jaar duren.

Lagere prijs in Europa

De uitkomst is in grote lijnen te voorspellen. Novartis zal in Nederland en andere Europese landen genoegen moeten nemen met een prijs die lager ligt dan in de Verenigde Staten. Tegelijkertijd zullen patiënten met hun ouders moeten wachten, misschien wel tot 2021, voor zij toegang hebben tot een medicijn dat levens kan redden.

Zolgensma zal niet de eerste gentherapie zijn die in de Nederlandse sluis belandt. Op dit moment lopen al onderhandelingen over de prijs voor Luxturna, een middel tegen een zeldzame vorm van blindheid. Dit medicijn kost in de Verenigde Staten $850.000 per behandeling en stond tot vorige week bekend als duurste medicijn ter wereld. Het is in de Verenigde Staten al bijna anderhalf jaar op de markt.

Spectaculair resultaat

Gentherapie geldt als een revolutionaire behandelingsmethode, waarbij een genetisch defect wordt gerepareerd. De patiënt moet daardoor een cruciaal, ontbrekend eiwit weer gaan aanmaken.

“Een buitengewoon spectaculair resultaat.” (Neuroloog Ludo van der Pol over een proef met Zolgensma bij heel jonge kinderen.)

In het belangrijkste tot nu toe gepubliceerde onderzoek naar Zolgensma kregen twaalf heel jonge kinderen een hoge dosering. Het ging om kinderen met de ernstigste vorm van SMA, die normaal gesproken zouden overlijden voor hun eerste levensjaar, maar die nu alle twaalf overleefden. ‘Een buitengewoon spectaculair resultaat’, aldus de Utrechtse neuroloog Ludo van der Pol, specialist bij uitstek in de behandeling van SMA.

Meer patiënten

In eerste instantie zijn de kosten die met de vergoeding van Zolgensma gemoeid zijn, te overzien. In de Verenigde Staten is het medicijn vooralsnog alleen goedgekeurd voor jonge kinderen, tot een leeftijd van twee jaar, met de ernstigste vorm van SMA. In Nederland gaat het volgens Van der Pol om minder dan tien kinderen per jaar.

Tegelijkertijd zal uit vervolgonderzoek waarschijnlijk blijken dat meer patiënten baat hebben bij de revolutionaire therapie. Dan zullen de totale kosten voor de vergoeding ook snel oplopen. Die wetenschap zet de prijsonderhandelingen nu al onder druk.